Las compañías farmacéuticas Biogen y Eisai dijeron que un fármaco que están desarrollando para la enfermedad de Alzheimer disminuye la tasa de deterioro cognitivo en un gran ensayo clínico de última etapa.
Los sólidos resultados aumentan las posibilidades de que el medicamento obtenga la aprobación y ofrecen una esperanza renovada para una clase de medicamentos contra el Alzheimer que han fallado repetidamente o han generado resultados mixtos.
Los datos positivos también ofrecen a Biogen una segunda oportunidad después del desastroso lanzamiento por parte de la compañía de otro medicamento para el Alzheimer, Aduhelm.
Ese medicamento obtuvo la aprobación regulatoria el año pasado a pesar de la poca evidencia de que podría retrasar el deterioro cognitivo, recibió una cobertura muy limitada por parte de Medicare y ha demostrado ser un fracaso comercial.
Los resultados parecen más fuertes para el nuevo medicamento, lecanemab.
El deterioro cognitivo en el grupo de voluntarios que recibió lecanemab se redujo en un 27 % en comparación con el grupo que recibió un placebo en el ensayo clínico, que inscribió a casi 1800 participantes con deterioro cognitivo leve o enfermedad de Alzheimer leve, dijeron las compañías.
El ensayo de lecanemab, que se administra por infusión intravenosa, fue el más grande hasta la fecha para probar si la limpieza del cerebro de las placas formadas por la acumulación de una proteína llamada amiloide podría retrasar la progresión de la enfermedad de Alzheimer.
Aduhelm está diseñado para funcionar de manera similar.
Efectos secundarios
Al igual que con los medicamentos antiamiloides anteriores, algunos pacientes que tomaron lecanemab experimentaron inflamación o hemorragia cerebral, pero la prevalencia de estos efectos secundarios fue menor que con Aduhelm y otros medicamentos experimentales.
Eisai ya había solicitado la aprobación acelerada, el tipo de aprobación otorgada a Aduhelm.
El proceso permite que la Administración de Drogas y Alimentos dé luz verde a los medicamentos si tienen evidencia incierta de beneficio pero afectan la vía biológica de una enfermedad de una manera que se considera razonablemente probable que beneficie a los pacientes.
La compañía dijo el martes por la noche que primero continuaría con el proceso de aprobación acelerado, con una decisión de la FDA esperada para principios de enero, y luego usaría los datos más nuevos para buscar la aprobación total.
La aprobación acelerada requiere que las empresas realicen más ensayos y demuestren que su medicamento funciona.
Los analistas predicen que el lecanemab, o cualquier medicamento efectivo para el Alzheimer, probablemente sea un éxito de taquilla multimillonario.
“Para Biogen, los vuelve a poner en el juego del Alzheimer”, dijo Brian Skorney, analista del banco de inversión Baird.
Definitivamente positivo
En una sesión informativa para los periodistas el martes por la noche, Ivan Cheung, presidente y director ejecutivo de Eisai, dijo que los resultados representan “el primer ensayo clínico grande definitivamente positivo que muestra que de hecho se puede ralentizar la enfermedad de Alzheimer en esta etapa sintomática muy temprana”.
Dijo que el medicamento comenzó a mostrar un beneficio para los pacientes unos seis meses después de que comenzaron a tomarlo y que el beneficio aumentó hasta que finalizó el ensayo, 18 meses después de que los pacientes comenzaron a tomarlo.
Las compañías planean presentar resultados más detallados en noviembre.
Algunos expertos dijeron que la capacidad del fármaco para retrasar el deterioro cognitivo (en 0,45 en una escala de 18 puntos) era modesta en el mejor de los casos y podría no ser una diferencia que notarían los pacientes en las primeras etapas leves de la enfermedad.
El Dr. Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer de California en la Universidad del Sur de California, dijo que el efecto “es pequeño y muchos no lo considerarían como una diferencia mínimamente importante desde el punto de vista clínico”.
Sin embargo, agregó, “otros estarían totalmente en desacuerdo y dirían que es clínicamente significativo”.
Schneider dijo que las tasas “relativamente bajas” de inflamación y sangrado cerebral “sugieren que lecanemab es más fácil de usar” que Aduhelm.
Agregó que “aunque tomar un comunicado de prensa al pie de la letra, lo que a menudo es algo arriesgado sin tener datos o informes reales, parece que lo más probable es que lecanemab reciba la aprobación de comercialización regular basada solo en este estudio”.
Resultados muy significativos
En la sesión informativa, Cheung dijo que la compañía consideró los resultados “muy significativos desde el punto de vista clínico”, pero agregó: ”
Por supuesto, existen diferentes opiniones sobre la definición de significado clínico para esta etapa de la enfermedad”.
Otras compañías también están desarrollando tratamientos que podrían sacudir el mercado de medicamentos para el Alzheimer, que antes de Aduhelm no había visto un tratamiento novedoso durante dos décadas.
Se espera que antes de que finalice este año, Roche presente los datos de dos estudios de un fármaco conocido como gantenerumab.
Se espera que la FDA tome una decisión sobre si otorgará una aprobación acelerada a un medicamento para el Alzheimer de Eli Lilly conocido como donanemab a principios de enero, y los resultados de un estudio más amplio de ese medicamento se publicarán a mediados del próximo año.
Los resultados del estudio sobre lecanemab “establecen un standard alto que creo que será difícil de superar para los otros medicamentos, si tienen éxito”, dijo Skorney.
